Terapia genética abre uma nova era no combate ao câncer

FDA aprovou novo tratamento para um tipo específico de leucemia muito comum em crianças

Emily Whitehead

Emily Whitehead, 12, fez o tratamento com a terapia experimental aos 6 anos
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PUBLICADO EM 01/09/17 – 03h00
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Uma nova janela se abre na luta contra o câncer, depois de a FDA, a agência que libera medicamentos nos Estados Unidos, aprovar, nessa quarta-feira (30), o primeiro tratamento genético de um câncer – no caso, da leucemia linfoblástica aguda.
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O Kymriah (tisagenlecleucel usa uma técnica chamada CAR-T (sigla em inglês), que consiste em introduzir um anticorpo em linfócitos T (células de defesa) do paciente, reprogramado-as para atacar as células cancerígenas.
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“Entramos em uma nova era na inovação médica, com a capacidade de reprogramar as células do sistema imune de um paciente para que possam destruir as células cancerosas mortais”, afirma Scott Gottlieb, diretor da FDA.
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Especialistas enxergam o método como uma importante quebra de paradigmas na luta contra o câncer. O médico oncologista Fernando Maluf, do Instituto Vencer o Câncer, destaca que a aprovação mostra que a estratégia está “no caminho certo”, dando aval para o conceito não só no tratamento da leucemia como de tumores sólidos, particularmente agressivos, difíceis de tratar e com prognósticos muito ruins, como no cérebro e pâncreas. “Não tenho dúvidas de que vamos caminhar para a criação de terapias do tipo para outras situações”, diz.
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“Apesar de ser uma tecnologia nova, ainda inacessível para boa parte da população e que foi liberada para apenas um tipo de específico de câncer, ela marca uma nova janela no tratamento do câncer, pois mostra uma alternativa para pacientes que já haviam passados por todos os outros métodos convencionais”, ressalta o médico hematologista Evandro Maranhão, da Sociedade Brasileira de Oncologia Clínica.

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O médico oncologista André Murad, professor da Faculdade de Medicina da Universidade Federal de Minas Gerais (UFMG), afirma que esse é o primeiro tratamento 100% individualizado para o câncer. “Hoje se sabe que o câncer é causado por uma disfunção do DNA da célula, mas esse DNA varia de pessoa para pessoa, até na mesma pessoa pode variar”, diz.
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A leucemia linfoblástica aguda é o tipo de câncer mais comum em crianças, em todo mundo. “No Brasil, se dez crianças possuem esse subtipo leucêmico, oito conseguem cura. A CAR-T traz perspectiva de vida para esses 20% que não tinham mais esperança”, comemora Maranhão.

Números
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63 pacientes de até 25 anos foram tratados.

83% deles apresentaram remissão do câncer.

Garota esteve à beira da morte em 2012

A menina Emily Whitehead quase morreu em 2012, quando tinha apenas 6 anos. O sucesso no tratamento da menina, que está entre os 83% que tiveram a remissão do câncer após o tratamento com a terapia gênica, levou a FDA a aprovar a terapia revolucionária. Sofrendo com um tipo de leucemia particularmente agressivo, recorrente e refratário aos tratamentos convencionais, sua última esperança foi a terapia experimental. Tratada com as células modificadas, Emily, atualmente com 12 anos, está livre da doença e não apresenta sequela.

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Minientrevista

André Murad
Médico Oncologista
Professor UFMG

Em quais casos esse tratamento é indicado?
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Ele foi liberado nos EUA para o tratamento de crianças com leucemia linfoblástica aguda. Mas é preciso deixar claro, que ele aparece como último recurso e não substitui ainda os métodos convencionais. É um avanço para aquelas pessoas que já não tinham mais esperança, e que agora possuem mais uma tentativa. Mas é um tratamento caro, em fase inicial e que possui eventos adversos severos, como problemas neuronais e digestivos.
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Por que o tratamento foi liberado apenas para esse tipo de leucemia?
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Os estudos mais avançados foram feitos com esse tipo de tumor, e dados consistentes foram apresentados. Em 80% das pessoas que fizeram o tratamento, a doença desapareceu. Mas existem estudos para outros tipos da doença. Esse tratamento é uma nova porta na luta contra o câncer.
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E no Brasil, há perspectiva para essa tecnologia chegar?
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O Brasil já tem tecnologia para isso, porém não podemos medir exatamente um tempo, pois é um tratamento individualizado e que precisa ser feito no laboratório (da Novartis). Outro ponto que dificulta são as exigências da Anvisa. Esse estudo não passou por um braço de controle. Seria preciso, por exemplo, fazer um comparativo entre um grupo que fez uso do tratamento e outro que não fez.